Klinisk sikkerhet og effekt av Sutent er undersøkt ved behandling av pasienter med malign gastrointestinal stromal tumor (GIST) som var resistente mot imatinib (dvs. de som opplevde sykdomsprogresjon under eller etter behandling med imatinib) eller ikke tålte imatinib (dvs. de som opplevde betydelig toksisitet under behandling med imatinib som hindret fortsatt behandling).

En fase-3, randomisert, dobbeltblind placebokontrollert studie med Sutent ble utført på pasienter som hadde GIST som var intolerante mot, eller som hadde fått sykdomsprogresjon under eller etter behandling med imatinib.
I denne studien ble 312 pasienter randomisert (2:1) til å motta enten 50 mg Sutent eller placebo oralt en gang daglig i en 4/2-kur inntil sykdomsprogresjon eller eksklusjon fra studien pga. en av annen årsak.

Det primære effektendepunkt for studien var tid til tumorprogresjon (TTP), definert som tid fra randomisering til første dokumenterte objektive tumorprogresjon.
I denne studien viste Sutent en firedoblet økning i TTP vs placebo:

Sutent reduserte den relative riskoen for å dø med 51% vs placebo (5):
Median total overlevelse var ikke nådd i noen av armene ved tidspunkt for analysen.

Referanse:

Demetri GD et al. Efficacy and safety of sunitinib in patients with advanced gastrointestinal stromal tumour after failure of imatinib: a randomised controlled trial. Lancet 2006;368:1329-1338