Klinisk effekt Mylotarg

ALFA-0701-studien med tidligere ubehandlede pasienter med de novo AML¹

Effekt og sikkerhet av Mylotarg ble evaluert i en randomisert, åpen, fase 3 multisenterstudie som sammenlignet tillegg av Mylotarg til et standard induksjonsregime med kjemoterapi bestående av daunorubicin og cytarabin (DA), mot kun DA. Kvalifiserte pasienter var mellom 50 og 70 år med tidligere ubehandlet de novo AML (studien ALFA-0701). Pasienter med akutt promyelocytisk leukemi (APL, AML3) og pasienter med AML med opphav i myelodysplastisk syndrom (MDS) eller sekundær AML ble ekskludert fra studien.

Det primære endepunktet var hendelsesfri overlevelse (EFS). De sekundære endepunktene omfattet andel med CR- og CRp, overlevelse uten tilbakefall (RFS), total overlevelse (OS) og sikkerhet for kombinasjonen DA med eller uten Mylotarg.

Totalt ble 271 pasienter randomisert i denne studien, med 135 pasienter til induksjonsbehandling av 3 + 7 DA pluss fraksjonert 3 mg/m² × 3 doser Mylotarg og 136 til 3 + 7 DA alene. En andre kur med induksjonsbehandling med DA, men uten Mylotarg, uavhengig av randomiseringsarm, var tillatt. Pasienter i begge armene som ikke fikk den andre kuren med induksjonsbehandling, og som ikke oppnådde CR etter induksjon, kunne få redningsbehandling bestående av idarubicin, AraC og granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF).

Effektresultater EFS (hendelsesfri overlevelse)¹

_{Figur og tabell er tilpasset av Pfizer fra MYLOTARG SPC 11.11.2020}

*Basert på den primære definisjonen av EFS: hendelsesdatoer (induksjonssvikt, tilbakefall eller død) bestemt av utprøvers vurdering.

AML, akutt myelogen leukemi; KI, konfidensintervall; CR, komplett remisjon; CRp, komplett remisjon med ufullstendig hematologisk blodplaterestitusjon;; EFS, hendelsesfri overlevelse; HR, hazard ratio

Effektresultater RFS (overlevelse uten tilbakefall)²

_{Figuren er tilpasset av Pfizer fra: Lambert J et al. Haematologica 018;doi:10.3324/haematol.2018.188888²}

AML = akutt myelogen leukemi; CI = konfidensintervall; CR = komplett remisjon; CRp = komplett remisjon med ufullstendig hematologisk blodplaterestitusjon; HR = hazard ratio; NE = ikke estimerbar; RFS, overlevelse uten tilbakefall