Pfizer og genterapi

Genterapi er en banebrytende metode som kan innebære store muligheter ved å bidra til behandling av sjeldne genetiske sykdommer, og også ha potensiale til å kurere sykdommer som det i dag ikke finnes noen kur for. Genterapier har gått fra å være en visjon om fremtiden til noe som nå har blitt en realitet. Disse høyspesialiserte behandlingene tar sikte på å løse årsaken til genetiske sykdommer og å tilby behandling som på lang sikt kan forbedre eller til og med kurere sykdommer.

Rapport om Genterapi

Genterapi kan bety forskjellen mellom et liv preget av alvorlig sykdom, og et tilnærmet normalt liv. For at også norske pasienter skal få tilgang til disse behandlingene må ordningene for godkjenning av nye medisiner og behandlingsformer endres, viser en fersk rapport fra Oslo Economics. 

Les rapporten her

Pfizer diskuterte Genterapi på Arendalsuka 2021

De siste årene har flere nye genterapier blitt utviklet, men få av disse er per i dag tilgjengelig for norske pasienter. Pfizer inviterte myndigheter, helsetjenesten og industrien til Arendalsuka for å diskutere hvordan vi kan samarbeide for å løse utfordringene innen gentarapi.

Først la Erik Magnus Sæther fra Oslo Economics og Douglas Lundin fra Svenske TLV frem nøkkelfunn fra deres respektive rapporter:

• Genterapi i Norge: Status, utfordringer og muligheter
   
• Hur ska vi utvärdera och hur ska vi betala? - Hälsoekonomiska bedömningar och betalningsmodeller för precisionsmedicin och ATMP

Deretter var det paneldebatt med Stig A. Slørdahl (administrerende direktør, Helse Midt-Norge RHF / Beslutningsforum), Audun Hågå (direktør, Statens legemiddelverk) og vår egen Sissel Lønning Andresen (daglig leder, Pfizer Norge).
På tross av forskjellige ståsteder var det enighet om at det må utvikles nye betaligsmodeller hvor risiko knyttet til manglende langtidsdata må deles mellom industrien og myndighetene. Det var også bred enighet om at samarbeidet mellom ulike aktører må bli tettere, og at åpenhet og god dialog uten skyttergrvsmentalitet er en av nøklene for å finne løsninger som er akseptable for alle parter slik at norske pasienter kan få tilgang til de nye terapiene så snart som mulig.

Hva er genterapi?

Genterapi, eller legemidler som ofte forkortes ATMP (advanced therapy medicinal products), er legemidler som baserer seg på celler, vev eller gener. Genterapier defineres av at de inneholder arvemateriale som introduseres for enten å regulere, reparere, erstatte eller ta bort en gensekvens som forårsaker sykdom eller skade.

Rapport om samfunnskostnader forbundet med Duchennes muskeldystrofi i Norge

Duchennes muskeldystrofi (DMD) er en svært alvorlig muskelsykdom som gjør at musklene ikke utvikles som de skal, blir svake og etter hvert svinner bort. Duchennes er forbundet med høy overdødelighet og redusert livskvalitet, og rammer i hovedsak gutter. I 2022 var det omtrent 130 personer i Norge med Duchennes, og det er mellom 4 og 6 nye tilfeller hvert år. Det finnes i dag lite informasjon om virkningene av sykdommen i et samfunnsperspektiv. 

Oslo Economics har på oppdrag av Pfizer utarbeidet en rapport hvor det presenteres nye analyser av kostnadene forbundet med Duchennes i Norge, der kostnader i helse- og omsorgstjenesten anslås til 75 millioner kroner per år, produksjonstapet til 125 millioner per år og verdien av tapte leveår og tapt livskvalitet til 500 millioner per år. Kostnadene i helsetjenesten utgjør en forholdsvis liten andel av kostnadene, og kostnaden per pasient er høy sammenlignet med mange andre sykdommer.

Les rapporten her